Ученые из Гарвардской медицинской школы разработали новое лечение для редких опухолей головного мозга, папиллярных краниофарингиом. Терапии показала беспрецедентный успех в уменьшении размеров опухоли. Исследование опубликовано в New England Journal of Medicine.
В исследование были включены 16 пациентов, 15 из которых завершили как минимум один 28-дневный цикл терапии комбинацией препаратов вемурафениба и кобиметиниба. За четыре цикла среднее уменьшение размера опухоли составило от 68% до 99% (91% в среднем).
Семь пациентов не получали никакого другого лечения после прекращения экспериментальной терапии. У шести не было выявлено признаков прогрессирования опухоли при наблюдении в течение почти двух лет. Во время лечения опухоль не выросла ни у одного пациента, а также никто не умер.
«Все пациенты, завершившие один или несколько циклов терапии, ответили на лечение, что на сегодняшний день является самым высоким показателем ответа на любую медицинскую терапию опухолей головного мозга», — отметили ученые.
Предыдущие исследования авторов показали, что примерно 95% папиллярных краниофарингиом имеют мутации в гене BRAF, которая также присутствует при некоторых формах меланомы. Ученые обнаружили, что существующие лекарства от рака, ингибиторы BRAF/MEK, могут уничтожить папиллярные краниофарингиомы с дефектным геном.
Исследователи отметили, что необходимы дополнительные исследования для определения оптимального количества циклов терапии.
Обычно папиллярные краниофарингиомы лечат с помощью операций и облучения, но неполное удаление опухоли и токсичность облучения могут привести к потере зрения или памяти.